美國聖地亞哥醫藥公司Celladon上周公告稱,美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因療法MYDICAR“突破性療法”認定。這是FDA首次批准的基因療法。
MYDICAR尚處於中期開發階段。該療法可重新激活人體內的SERCA2a酶,從而改善心臟泵血能力。該酶是心衰病人體內心律不齊的主要原因。
在二期臨床過程中,研究人員共找到39位心衰病人。在進行對照試驗之後,接受該療法的患者因心臟疾病前往就醫的幾率下降了88%。在長達3年的跟蹤期內,幾率為82%。
根據FDA的規定,突破性療法認定主要是為了鼓勵藥企加速重大新藥開發,並且在藥物研發完畢後享受一切FDA審批的綠色通道,FDA同時還將指導藥企如何加速藥物研發。
據美國心臟協會數據顯示,心臟衰竭仍舊是老年人住院的主要因素之一,每年有超過600萬人患有心臟疾病,其中有100萬人需要住院,28萬人最終會不治身亡。而公司基於此預計,該基因療法能節省600億美元的醫療費用。
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